Ces maladies sont rares quand elles sont considérées au niveau individuel, mais prises au niveau collectif, il n'en est rien. Il existe plusieurs milliers de maladies rares différentes, et seules quelques-unes disposent d'un traitement.
Les personnes qui vivent avec une maladie rare en ressentent les conséquences chaque jour de leur vie. Les enfants représentent environ la moitié des personnes diagnostiquées, et le fait de vivre avec une maladie rare nécessite une prise en charge de longue durée, souvent complexe et difficile.
Mais le nombre de personnes qui ressentent les conséquences des maladies rares est encore plus important1.
Nous développons des médicaments innovants et de meilleurs outils de diagnostic en explorant de nouvelles façons d'aborder le traitement. En changeant les pratiques médicales, en mettant l'accent sur la recherche et le développement de pointe et en tirant parti des nouvelles technologies numériques dans le domaine de la santé, nous contribuons à redéfinir la réalité des personnes atteintes d'une maladie rare.
Il n'existe toujours aucun traitement pour la grande majorité des maladies rares. Par conséquent, la recherche de traitements efficaces et adaptés, et d'outils de diagnostic plus précis peut vraiment changer la donne. Ce n'est qu'en collaborant avec d'autres entreprises, des établissements d'enseignement supérieur et des experts de ces pathologies que nous pourrons améliorer la vie des personnes atteintes d'une maladie rare.
Dans le domaine des maladies rares plus que tout autre, le travail et la création en étroite collaboration avec des experts de l’écosystème sont indispensables à toutes les étapes. Le partenariat et les relations de confiance avec les personnes atteintes de maladies rares sont essentiels à notre réussite collective. Cela nous permet d'orienter la conception de nos essais cliniques et de nos médicaments.
Cette volonté de travailler en partenariat s'étend également au-delà de la communauté de patients et touche l'ensemble du paysage scientifique.
En travaillant ensemble, nous pouvons construire un monde meilleur pour les personnes atteintes de maladies rares.
Sources
OrphaNet, portail des maladies rares et des médicaments orphelins, https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutRareDiseases.php?lng=FR
M-FR-00008460-1.0 - Établi en juin 2023
Ce site Internet contient des informations sur des produits qui s'adressent à un large public et peut contenir des renseignements ou informations sur différents produits qui ne sont pas accessibles ou valables dans votre pays. Nous déclinons toute responsabilité quant à l'accès à de telles informations qui ne seraient pas conformes à toute exigence légale, réglementation, enregistrement ou usage en vigueur dans votre pays d'origine.