La recherche de traitements adaptés aux cancers pédiatriques

A l’heure actuelle, trop peu de médicaments sont développés spécifiquement pour les enfants, c’est pourquoi l’accès aux médicaments innovants pour les enfants et adolescents est l’un des enjeux du Plan Cancer 2014-2019.

Les cancers pédiatriques, une priorité du Plan Cancer 3 

Par leurs caractéristiques biologiques et histopathologiques, les cancers de l’enfant diffèrent de ceux de l’adulte et nécessitent des traitements adaptés. La conduite d’études cliniques et l’évaluation des effets des médicaments doivent être envisagées différemment. Pour Roche, transposer chez l’enfant des résultats cliniques obtenus chez l’adulte n’est pas acceptable, et des essais cliniques spécifiquement adaptés à la maturité physiologique de l’enfant sont indispensables.

Industriels du médicament, acteurs académiques de la recherche et du soin, parents d’enfants malades et  décideurs de la santé doivent travailler ensemble afin de répondre aux besoins prioritaires de ces patients particuliers.

Depuis 2014, l’INCa a lancé plusieurs initiatives pour mobiliser l’ensemble des acteurs, notamment le développement d’essais cliniques « multi-organes » qui permet d’élargir l’accès des enfants, adolescents et jeunes adultes aux molécules innovantes.

Le projet ESMART s’inscrit dans le prolongement du projet international MAPPYACTS. Ce dernier cherche à déterminer le portrait moléculaire des tumeurs en vue de proposer une thérapie ciblée adaptée. ESMART vise à mieux connaître les fondements moléculaires des cancers pédiatriques ; le séquençage complet du génome de plusieurs tumeurs de l’enfant est en effet le préalable au développement de traitements ciblés. Roche est partenaire du projet ESMART. 

Le programme iMATRIX de Roche, complémentaire d’ESMART

Le programme iMATRIX de Roche a pour but d’accélérer le développement de nouveaux médicaments anticancéreux chez l’enfant. Une fois les médicaments les plus prometteurs identifiés dans des modèles précliniques, un large essai clinique international de phase I-II permet de rapidement déterminer la bonne dose, l’innocuité et éventuellement l’efficacité de plusieurs médicaments évalués en parallèle dans des groupes de patients d’âges pédiatriques atteints de divers types de tumeurs. 
Tout enfant dont la tumeur a été identifiée comme pouvant potentiellement répondre à un ou plusieurs médicaments peut alors participer à l’essai. Le nombre de patients inclus dans chacun des groupes prend en compte le taux de réponse clinique attendu, tout en limitant le risque d’exposer les enfants à des médicaments qui ne marcheraient pas.

La  réglementation pédiatrique impose d’évaluer les nouveaux médicaments dès lors que la maladie adulte ciblée par ces médicaments existe aussi chez l’enfant, situation fort limitée. Le programme iMATRIX focalise ainsi avant tout  sur les cancers pédiatriques, rares et forts différents des cancers survenant chez les adultes. L’idée est ainsi d’offrir à ces enfants souffrant de tumeurs rares, en rechute ou réfractaires, la possibilité de bénéficier le plus tôt possible d’un ou plusieurs médicaments de Roche.

Deux médicaments innovants développés par le groupe Roche sont actuellement en cours d’évaluation dans le programme iMATRIX. La collaboration des investigateurs académiques mais aussi des parents dans cette approche centrée sur l’enfant se révèle primordiale et explique largement le succès du recrutement rapide dans cette plateforme d’essais cliniques innovants. Même s’il est trop tôt pour juger de l’efficacité et de l’innocuité de ces médicaments innovants chez l’enfant atteint de cancer, il est clair que cette approche représente une avancée notable dans le paysage pédiatrique jusqu’à présent peu exploré par l’industrie pharmaceutique.

Nous sommes en pourparlers avec les agences réglementaires européennes et américaines pour améliorer la rapidité d’autorisation de cette plateforme pour de futurs médicaments, et avons invité d’autres industriels à nous rejoindre dans cette collaboration avec les chercheurs académiques.
Notre ambition à moyen terme est que tous les industriels utilisent le même outil pour pouvoir mieux choisir parmi l’ensemble des médicaments des portefeuilles de molécules les plus efficaces et les plus sûrs pour les enfants atteints de cancers, plutôt que de travailler sans concertation. 

Cette approche est vertueuse car elle permet également d’optimiser les coûts de développement, ce qui pourrait inciter plus de laboratoires pharmaceutiques, en particulier les plus petits, à s’engager dans la recherche en cancérologie pédiatrique.

La recherche onco-pédiatrique de Roche en chiffres clés

Dans le monde  
45 études actives, incluant 1890 patients. 

En France  
10 études actives ou en suivi, pour un total de 296 patients. 


En 2015-2016, Roche conforte son engagement dans la lutte contre les cancers de l’enfant en contribuant à 2 essais cliniques majeurs en onco-pédiatrie :

  • En 2015, nous avons lancé le programme iMATRIX, une étude clinique de phase I-II dans le traitement de plusieurs cancers pédiatriques en rechute ou réfractaires. Cette étude originale est ouverte à l’inclusion en Europe et aux Etats-Unis et donne accès à plusieurs molécules. Les inclusions ont débuté en novembre 2015 et à ce jour, 68 patients ont déjà été inclus dans le monde dont 12 en France.
  • En 2016, Roche s’engage aux côtés de l’INCa dans le programme pédiatrique AcSé et l’essai clinique ESMART, complémentaires de l’essai iMATRIX, en mettant à disposition son portefeuille de molécules anticancéreuses.