Traitements et prise en charge de l'hémophilie

Depuis plus de 20 ans, Roche déploie ses efforts de Recherche pour offrir des traitements innovants aux personnes atteintes de maladies du sang, y compris d’hémophilie A. Nous nous engageons à développer des approches novatrices pour améliorer la prise en charge de ces troubles graves.

Le facteur VIII de substitution, soit recombinant (obtenu par génie génétique) soit dérivé du plasma, est le traitement de référence de l’hémophilie A. La plupart des traitements existants nécessitent des injections intraveineuses fréquentes, généralement plusieurs fois par semaine, ce qui peut être contraignant pour les patients1 ou leurs soignants. Cela peut avoir une incidence sur l’observance2,3, car certains patients prennent leur traitement « à la demande » lorsqu’un saignement survient,  plutôt que de manière préventive pour empêcher les saignements de se produire 4.

Une complication du traitement actuel est le développement d’inhibiteurs, qui sont des anticorps développés par le système immunitaire de l’organisme, qui neutralisent le facteur de coagulation de substitution5, le reconnaissant comme étranger. Ces inhibiteurs peuvent ainsi rendre le traitement inefficace. Une personne sur quatre (25 à 30 %) souffrant d’hémophilie A sévère développe ce type d’inhibiteurs6.

Les options de traitement pour les personnes qui ont développé des inhibiteurs sont limitées. Ces patients peuvent recevoir une administration plus fréquente du traitement par facteur VIII à doses très élevées sur une longue période, de sorte que le système immunitaire tolère le facteur VIII. Il s’agit alors d’une induction de tolérance immune (ITI ).Si l’ITI échoue ou si l’ITI ne convient pas aux patients, les agents « by passants » sont une autre alternative thérapeutique qui vise à contourner l’inhibiteur en aval du facteur concerné. Tout comme le facteur VIII de substitution, ces agents sont administrés par voie intraveineuse et à une fréquence encore plus élevée.7
 

References

  1. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199.
  2. Remor, E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901-e905.
  3. Hacker MR et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia 2001; 7: 392-6.
  4. Astermark, J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol 2006; 43 (suppl 4):S3-S7.
  5. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48.
  6. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329.
  7. Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.